Pag-klik dinhi kung kini ang imong press release!

Ang pagtambal sa genetic nga sakit sa cardiovascular moadto sa bag-ong kalamboan

Gisulat ni editor

Ang BioMarin Pharmaceutical Inc. ug Skyline Therapeutics (kanhi Geneception), usa ka kompanya sa gene ug cell therapy nga naka-focus sa pagpalambo sa mga nobela nga pagtambal alang sa wala matubag nga medikal nga mga panginahanglan, karon mipahibalo sa usa ka multi-year nga global nga estratehikong kolaborasyon alang sa pagkadiskobre, pagpalambo ug komersyalisasyon sa Adeno-Associated Virus ( AAV) gene therapies aron matambal ang genetic nga mga sakit sa cardiovascular.

Print Friendly, PDF & Email

Ang panagtambayayong maggamit sa Skyline Therapeutics' integrated AAV gene therapy platform base sa proprietary vector engineering ug design technology ug kapabilidad sa paggama niini aron makahimo og mga innovative gene therapies nga adunay focus sa genetic dilated cardiomyopathies (DCM), usa ka grupo sa mga progresibong pag-uswag, makagun-ob nga mga sakit nga walay gipunting nga mga opsyon sa pagtambal.

Ubos sa kasabutan, ang BioMarin ug Skyline Therapeutics magtinabangay sa pagdiskobre ug panukiduki hangtod sa usa ka Investigational New Drug Application (IND). Ang BioMarin nagdala og kasinatian sa gene therapy development, cardiovascular biology ug insights sa genetic nga basehan sa mga sakit, ug ang Skyline nag-amot sa iyang kahanas sa pagpalambo sa gene therapy nga mga produkto lakip na ang vector engineering ug design technology ug manufacturing nga kapabilidad niini nga kolaborasyon. Ang matag kompanya mag-uswag sa mga programa pinaagi sa klinikal nga pag-uswag sa ilang gitakda nang daan nga mga teritoryo.  

Sa pagsuporta sa mga paningkamot sa R&D niini alang sa mga proyekto sa pagtinabangay, ang Skyline Therapeutics makadawat usa ka wala gibutyag nga bayad nga may kalabotan sa pagpirma, nga naglangkob sa usa ka bayad sa una ug usa ka equity nga pamuhunan gikan sa BioMarin, ug kwalipikado nga makadawat mga pre-specified nga bayad para sa R&D, regulasyon ug komersyal nga milestones.

Ang BioMarin adunay mga katungod sa pag-komersyal sa mga produkto sa terapyutik nga resulta sa kolaborasyon sa mga teritoryo niini, lakip ang Estados Unidos, Europe, ug Latin America, ug ang Skyline Therapeutics ang responsable sa komersyalisasyon sa rehiyon sa Asia-Pacific. Dugang pa, ang Skyline Therapeutics mahimong kwalipikado nga makadawat mga bayad sa royalty sa umaabot nga pagbaligya gikan sa BioMarin sa mga teritoryo niini.

"Nalipay kami nga ipahibalo kung unsa ang among gipaabut nga usa ka mabungahon nga kolaborasyon sa interface tali sa bag-ong pamaagi sa Skyline sa AAV vector engineering ug disenyo ug ang napamatud-an nga kahanas sa among team sa paghimo ug pagpalambo sa mga terapiya sa gene," ingon ni Kevin Eggan, Bise Presidente sa Grupo, Ulo sa Research ug Early Development, gikan sa BioMarin.

"Kami naghinam-hinam nga makigtambayayong sa Skyline Therapeutics aron masulbad kini nga mga genetic nga porma sa dilated cardiomyopathy. Kini nga kolaborasyon nagpalig-on sa among pagpangulo sa cardiac gene therapy ug nagpalapad sa among R&D nga kolaborasyon sa Asya, diin daghang mga pasyente ang nag-antos niining makadaot nga mga sakit, "miingon si Brinda Balakrishnan, Bise Presidente sa Grupo, Corporate ug Business Development sa BioMarin. "Kami nagpaabut sa pagpalambo niini nga kolaborasyon ug pagdala sa mga makapabag-o nga tambal sa mga pasyente sa tibuok kalibutan."

"Ang dilated cardiomyopathy usa ka seryoso nga sakit sa kasingkasing diin ang structural o functional abnormalidad sa kaunoran sa kasingkasing mahimong mosangpot sa mga komplikasyon sama sa arrhythmia ug pagkapakyas sa kasingkasing, nga moresulta sa dakong sakit ug kamatayon. Ang mga mutasyon sa daghang mga gene nalangkit sa pag-uswag sa DCM, ug uban pang mga etiologies sa sakit, "miingon si Jay Hou, Chief Scientific Officer sa Skyline Therapeutics. "Uban sa grupo sa BioMarin, nahibal-an namon ang daghang kritikal nga mga gene nga adunay kalabotan sa DCM. Nalipay kami nga makigtambayayong pag-ayo sa BioMarin ug ipadapat ang among teknolohiya sa AAV vector sa pagsukitsukit niining bag-ong mga target ug paghimog bag-ong mga pagtambal alang sa mga pasyente sa DCM.

"Ang kolaborasyon sa BioMarin nagpahimulos sa mga kapabilidad sa duha ka kompanya sa pagpauswag sa mga terapiya sa gene. Uban sa BioMarin team, gipaambit namo ang tumong sa pagtrabaho sa konsiyerto aron makahimo og mga terapiya alang sa genetic nga sakit sa cardiovascular nga nagtubag sa taas nga wala matubag nga medikal nga mga panginahanglan, "miingon si Amber Cai, CEO sa Skyline Therapeutics. "Mag-uban, gamiton namon ang therapy sa gene aron masulbad ang mga sakit sa cardiovascular nga adunay usa ka sakit nga nagbag-o sa trailblazing nga pamaagi nga mahimong magbag-o sa paradigma sa pagtambal sa kini nga mga kondisyon."

Print Friendly, PDF & Email

About sa mga awtor nga

editor

Ang panguna nga editor mao si Linda Hohnholz.

Leave sa usa ka Comment